Η FDA δεν είναι πεπεισμένη για την αποτελεσματικότητα του 1ου υποψήφιου φαρμάκου για το Αλτσχάιμερ

Βάζει «φρένο» στην έγκρισή του.

«Πόλεμος» στην αμερικανική FDA και ξαφνική ανατροπή κατά του 1ου υποψήφιου φαρμάκου για τη νόσο Αλτσχάιμερ εδώ και σχεδόν δύο δεκαετίες.

Η συμβουλευτική επιτροπή για την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων κατέληξε κατά την διάρκεια μίας συνάντησης την Παρασκευή, ότι δεν υπάρχουν αρκετά στοιχεία που να υποστηρίζουν την αποτελεσματικότητα του πειραματικού φαρμάκου για τη νόσο του Αλτσχάιμερ, αντουκανουμάμπη (aducanumab) της εταιρείας Biogen.

Ως εκ τούτου τα κλινικά δεδομένα δεν υποστηρίζουν την έγκριση της θεραπείας.

Το FDA αναμένεται τώρα να εξετάσει τις γνώμες της επιτροπής και στη συνέχεια να αποφασίσει εάν θα εγκρίνει το φάρμακο ή όχι. Η απόφαση αυτή μπορεί να ληφθεί ακόμη και το επόμενο έτος. Η έγκριση θα σήμαινε ένα σημαντικό ορόσημο στην αντιμετώπιση της νόσου. Θα ήταν η πρώτη έγκριση ενός νέου φαρμάκου για το Αλτσχάιμερ μετά από σχεδόν 20 χρόνια.

Η αρχική θετική αξιολόγηση -οι επιστήμονες της FDA είχαν κάνει λόγο για «ουσιαστικά στοιχεία» ότι το φάρμακο επιβραδύνει την εξέλιξη της ανίατης νευροεκφυλιστικής πάθησης- είχε εκτοξεύσει στα ύψη τη μετοχή της φαρμακοβιομηχανίας (άνοδος 44%), καθώς οι επενδυτές διέβλεπαν τεράστια κέρδη παγκοσμίως για το πολυαναμενόμενο υποψήφιο φάρμακο.

Όμως, δύο μέρες μετά, σύμφωνα με το «Science», τους «Τάιμς της Νέας Υόρκης» και τους «Φαϊνάνσιαλ Τάιμς», οι ανεξάρτητοι επιστήμονες εξέφρασαν έντονο σκεπτικισμό για την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου, ιδίως με βάση τα αποτελέσματα της δεύτερης κλινικής δοκιμής του, η οποία δεν είχε καθόλου θετικά ευρήματα. Αυτό σε αντίθεση με την πρώτη δοκιμή που είχε πιο ενθαρρυντική εικόνα και στην οποία είχε κατ’ εξοχήν βασιστεί η θετική κρίση των στελεχών της FDA. Ορισμένοι επιστήμονες του συμβουλευτικού πάνελ επέκριναν την FDA ότι προωθεί βιαστικά την έγκριση του νέου φαρμάκου.

Ο Κέιλεμπ Αλεξάντερ, καθηγητής επιδημιολογίας της Σχολής Δημόσιας Υγείας του Πανεπιστημίου Τζονς Χόπκινς, ανέφερε ότι η αξιολόγηση της FDA ουσιαστικά χρησιμοποιεί την ίδια γλώσσα με εκείνη της Biogen. Δήλωσε ότι δεν μπορεί να καταλάβει «πώς η FDA μπόρεσε να συμπεράνει ότι βρήκε ουσιαστικά στοιχεία για την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου». Ο Σκοτ Έμερσον, ομότιμος καθηγητής βιοστατιστικής του Πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον, κατηγόρησε τη Biogen ότι αναδεικνύει επιλεκτικά μόνο εκείνα τα στοιχεία της κλινικής δοκιμής που τη βολεύουν, προκειμένου να υποστηρίξει ότι το φάρμακο της «δουλεύει», παρομοιάζοντας την τακτική της με «κάποιον που πρώτα πυροβολεί προς ένα σημείο και μετά ζωγραφίζει ένα στόχο με κύκλους γύρω από τις τρύπες των πυροβολισμών».

Δέκα από τα 11 μέλη της συμβουλευτικής επιστημονικής επιτροπής ψήφισαν ότι δεν υπάρχουν αρκετά στοιχεία στις κλινικές δοκιμές, που να αποδεικνύουν ότι το φάρμακο είναι αποτελεσματικό. Ένα μέλος δήλωσε «αβέβαιο». Η FDA δεν έχει σχολιάσει μέχρι στιγμής την κρίση των ανεξάρτητων επιστημόνων, ενώ δεν δεσμεύεται από τη γνώμη τους για την τελική απόφαση της.

Το Μάρτιο του 2019 η Biogen διέκοψε και τις δύο σε εξέλιξη διεθνείς κλινικές δοκιμές τελικής φάσης 3 του υποψήφιου φαρμάκου, μετά από γνωμοδότηση ανεξάρτητης επιτροπής ότι αυτό δεν είναι αποτελεσματικό. Όμως, λίγους μήνες μετά, πέρυσι τον Οκτώβριο, ξάφνιασε τους πάντες δηλώνοντας ότι, μετά από περαιτέρω ανάλυση των στοιχείων των δοκιμών, διαπίστωσε ότι το aducanumab «δουλεύει» σε μεγαλύτερες δόσεις, με τους ασθενείς να εμφανίζουν κατά μέσο όρο 23% μικρότερη έκπτωση των γνωστικών λειτουργιών τους, σε σχέση με όσους είχαν πάρει εικονικό φάρμακο (πλασίμπο).

Μετά από αυτό και παρόλο που αρκετοί επιστήμονες ζήτησαν να υπάρξει μια τρίτη μελέτη, η FDA φάνηκε να πείθεται. Συνήθως η ίδια απαιτεί δύο μελέτες να επιβεβαιώσουν πειστικά την αποτελεσματικότητα ενός φαρμάκου, αλλά κάνει εξαιρέσεις για σοβαρές ή θανατηφόρες παθήσεις χωρίς άλλη θεραπεία.

Η απόφαση της FDA πρέπει να έχει ληφθεί έως τον Μάρτιο του 2021. Αν το φάρμακο δεν εγκριθεί τελικά, θα προστεθεί στον ολοένα πιο μακρύ κατάλογο αποτυχημένων κλινικών δοκιμών και διαψευσμένων προσδοκιών για υποψήφια φάρμακα κατά του Αλτσχάιμερ. Περίπου 30 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από τη νόσο και ο αριθμός τους αναμένεται τουλάχιστον να διπλασιαστεί έως το 2050.

Πηγή: ΑΠΕ ΜΠΕ, healthmag.gr


Δείτε περισσότερα νέα